Giai đoạn 2 Các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng

Khi đã xác định được liều dùng hoặc phạm vi liều dùng, mục tiêu tiếp theo là đánh giá xem thuốc có bất kỳ hoạt tính sinh học hoặc tác dụng sinh học nào hay không.[11] Thử nghiệm giai đoạn II được thực hiện trên các nhóm lớn hơn (50–300) và được thiết kế để đánh giá mức độ hoạt động của thuốc, cũng như để tiếp tục đánh giá mức độ an toàn của Giai đoạn I ở một nhóm lớn hơn gồm những người tình nguyện và bệnh nhân. Xét nghiệm di truyền là phổ biến, đặc biệt khi có bằng chứng về sự thay đổi trong tỷ lệ trao đổi chất.[11] Khi quá trình phát triển một loại thuốc mới không thành công, điều này thường xảy ra trong các thử nghiệm Giai đoạn II khi thuốc được phát hiện là không hoạt động như kế hoạch hoặc có tác dụng độc hại.

Các nghiên cứu ở giai đoạn II đôi khi được chia thành giai đoạn IIa và giai đoạn IIb. Không có định nghĩa chính thức cho hai giai đoạn nhỏ hơn này, nhưng nhìn chung là:

  • Các nghiên cứu giai đoạn IIa thường là các nghiên cứu thử nghiệm được thiết kế để chứng minh hiệu quả lâm sàng hoặc hoạt tính sinh học (nghiên cứu 'bằng chứng về khái niệm');[13]
  • Nghiên cứu giai đoạn IIb xác định liều tối ưu mà tại đó thuốc cho thấy hoạt tính sinh học với tác dụng phụ tối thiểu (nghiên cứu 'tìm liều xác định').[13]

Thiết kế liều dùng

Một số thử nghiệm Giai đoạn II được thiết kế như một loạt các ca bệnh, chứng minh tính an toàn và hoạt tính của một loại thuốc trong một nhóm người tham gia được chọn. Các thử nghiệm Giai đoạn II khác được thiết kế như các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng, trong đó một số bệnh nhân nhận được thuốc / thiết bị và những người khác được điều trị bằng giả dược/ thuốc tiêu chuẩn. Thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn II có ít bệnh nhân hơn nhiều so với thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn III.

Tỷ lệ thành công

Các chương trình lâm sàng giai đoạn II trong lịch sử có tỷ lệ thành công thấp nhất trong bốn giai đoạn phát triển. Trong năm 2010, tỷ lệ phần trăm thử nghiệm Giai đoạn II chuyển sang Giai đoạn III là 18%,[14] và chỉ 31% ứng viên phát triển thành công từ Giai đoạn II chuyển sang Giai đoạn III, trong một nghiên cứu lớn về các thử nghiệm được thực hiện trong giai đoạn 2006–2015.[15]